β-地中海贫血基因治疗的主要难点是什么？？

liulixia990990 2021-09-27 04:59

能高效转染的、高滴度的，且没有逆转录病毒和aav载体缺点的理想的病毒载体的研制仍然是目前研究的难点。

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360U2998151965 2021-09-27 05:13

存在的主要问题是载体构建:载体的基因片段必须恰当地编码插入基因;治疗基因必须被转导入造血干细胞并长时间在红系细胞高水平表达;载体必须安全地将目的基因重组到靶点。

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